“La sopravvivenza e’ cresciuta. Per i pazienti ad alto rischio siamo passati dal 20 al 40 per cento di sopravvivenza in dieci anni”. E’ quanto ha spiegato la professoressa Concetta Quintarelli, responsabile dell’unita’ di ricerca di terapia genica dei tumori presso l’ospedale pediatrico Bambino Gesu’ di Roma, a margine della presentazione della campagna ‘Il futuro e’ dei bambini’ promossa da Fondazione Veronesi e Federfarma, questa mattina a Roma.
Secondo la professoressa, pero’, “l’impatto sulla sopravvivenza e’ pero’ ancora troppo negativo e le soluzioni piu’ efficaci si ottengono con la terapia genica. Il problema e’ che alcune patologie, come la leucemia mieloide acuta, sono considerate rare e le industrie tendono a investire poco”.
“La leucemia mieloide acuta pediatrica conta, attualmente, circa 80 casi all’anno in Italia – ha spiegato ancora Quintarelli -, e’ una patologia con alcuni casi ad alto rischio, perche’ i pazienti non rispondono alle terapie convenzionali e, quindi, e’ necessario trovare nuove terapie. Le terapie, oggi, sono migliorate. Ci sono delle target therapy, ossia terapie che vengono personalizzate per questa tipologia di pazienti e che si basano sulle alterazioni genetiche. In concreto, si studia la genetica dei pazienti e le alterazioni che hanno portato un determinato clone leucemico a presentarsi nel paziente.
In questo modo oggi abbiamo farmaci mirati per queste specifiche mutazioni. Esistono pero’ pazienti che non rispondono nemmeno a queste cure mirate. E su questi casi bisogna andare ancora piu’ avanti – ha esortato infine l’esperta -. Oggi ci sono farmaci costruiti per ciascun paziente, fatti solo ed esclusivamente per lui. E’, appunto, la terapia genica. Si parte dalle cellule del sistema immunitario del paziente, che vengono modificate in laboratorio e reinfuse nel paziente stesso”.
